اعتمدت الهيئة العامة للغذاء والدواء، أول دراسة سريرية من المرحلة الأولى لعلاج جيني مبتكر طُوّر محليًا، مُخصص للمصابين بسرطان ابيضاض الدم اللمفاوي الحادّ الإيجابي لبروتين (CD19)، الذين تعرضوا لانتكاسة أو لم يستجيبوا للعلاج.
تعديل الخلايا التائية للمريض خارج الجسم
وجرى تطوير العلاج الأول من نوعه من حيث تطويره وتصنيعه محليًا، باستخدام مستقبلات المستضدات الخيمرية للخلايا التائية المعدّلة (CAR T-cells) بنظام نقل مُغلق داخل وحدة تصنيع متقدمة في مستشفى الملك فيصل التخصصي ومركز الأبحاث بالرياض.
ويشرف على تطوير العلاج نخبة من العلماء والباحثين في المستشفى بالتعاون مع شركة “لينتجن/مليتوني”، وضمن وحدة تصنيع داخلية بالتخصصي، باستخدام نظام نقل مغلق بهدف التأكد من سلامة المستحضر على المرضى من عمر 18 إلى 60 عامًا، حيث يُعطى عن طريق الحقن الوريدي.
ويعتمد العلاج البحثي على تعديل الخلايا التائية للمريض خارج الجسم لإعادة برمجتها على استهداف خلايا الورم الحاملة لبروتين (CD19) ثم إعادة حقنها للمريض؛ وتهدف الدراسة إلى تقييم سلامة العلاج كونه هدفًا رئيسيًا في هذه المرحلة المبكرة.
ويُعد ابيضاض الدم اللمفاوي الحاد (ALL) من أكثر أنواع أورام الدم ونخاع العظم حدة وسرعة في النمو، إذ يصيب الخلايا اللمفاوية البيضاء ويدفع نخاع العظم لإنتاج كميات كبيرة من الخلايا غير الناضجة، ما يؤدي إلى تزاحم الخلايا الطبيعية ويُضعف قدرة الجسم على مقاومة العدوى ونقل الأكسجين وإيقاف النزيف.
وأكدت الهيئة أن هذه الموافقة تأتي ضمن التزامها بدعم الدراسات السريرية ذات التقنيات الحيوية المتقدمة، وتمكين واستقطاب أحدث الابتكارات العلمية خصوصًا لعلاج الأمراض المستعصية، من خلال بيئة تنظيمية فعّالة وشفافة تُسهم في تسريع إتاحة العلاجات الواعدة.